Лечение дистрофии клетками сердца, новое обезболивающее, предсказание развития БАС. Самое интересное в медицине за неделю
Речь про деромиоцел, препарат состоящий из клеток сердца, который вводится пациентам с мышечной дистрофией внутривенно и это снижает скорость развития болезни на 50%.
Звучит как полнейшее безумие, так что давайте разберемся.
Мышечная дистрофия Дюшенна (я вот знать не знал) — наследственное заболевание, при котором организм не производит белок, необходимый для стабильности мышечных волокон.
Мышцы постепенно повреждаются и замещаются соединительной и жировой тканью. Дети обычно начинают терять способность ходить в подростковом возрасте, а затем развивается поражение дыхательной и сердечной мышц.
Препарат состоит из аллогенных (то есть донорских) кардиосферных (они собираются в сферы) клеток-предшественников (что-то вроде стволовых).
Их получают из сердца доноров не болеющих мышечной дистрофией Дюшена, затем размножают и вводят пациентам внутривенно.
Конечно, никто не отрезает кусочки сердец у здоровых людей.
Донорами являются пациенты , которым по медицинским причинам проводится операция на сердце, во время которой небольшой объём сердечной ткани можно получить без дополнительной травмы.
У 106 пациентов с поздними стадиями заболевания клеточная терапия на основе аллогенных кардиосферных клеток замедлила ухудшение функции верхних конечностей примерно на 54% по сравнению с плацебо. Это особенно важно для пациентов, которые уже теряют возможность самостоятельно пользоваться руками.
LTG-001 — ингибитор натриевого канала NaV1.8, который участвует в проведении болевых сигналов периферическими нервами. В отличие от НПВС, которые уменьшают образование простагландинов и воспалительные механизмы, LTG-001 непосредственно блокирует передачу болевого импульса.
То есть это новый подход, без воздействия на опиоидные рецепторы и без типичных для НПВС механизмов. При этом LTG-001 не является первым препаратом такого класса. В 2025 году FDA уже одобрила сузетригин (Journavx) — первый селективный ингибитор NaV1.8 для лечения острой боли.
Так что перед нами новый перспективный класс ненаркотических анальгетиков.
Исследователи изучили 516 образцов плазмы у носителей патогенных генетических вариантов, связанных с БАС. Особый интерес представляли люди, у которых на момент анализа симптомов ещё не было, но впоследствии развился клинический БАС.
Учёные обнаружили 92 белка, концентрация которых начинала изменяться ещё до появления симптомов, и сформировали панель из 19 белков.
Она позволяла прогнозировать переход к клинически проявившемуся БАС на горизонте от 6 месяцев до 5 лет с высокой степенью достоверности.
Естественно плазму исследовали не у всех подряд, а только у членов семей с генетической формой БАС, что серьезно сужает исследование. Не смотря на это, в будущем это может привести к серьезному прорыву не только в диагностике, но и в лечении болезни.
