Около 200 миллионов человек во всем мире страдают от возрастной макулярной дегенерации (ВМД), и ожидается, что к 2040 году это число увеличится почти до 300 миллионов.
ВМД - это заболевание глаз, которое может ухудшать центральное зрение. Это одна из ведущих причин слепоты в западных странах, где люди живут достаточно долго, чтобы испытывать подобные проблемы со зрением “первого мира”. У каждого восьмого жителя Запада старше 60 лет может развиться ВМД.
Суть патологии состоит в том, что небольшая центральная часть сетчатки, называемая макулой, изнашивается. Поскольку болезнь возникает по мере старения организма, ее часто называют возрастной дегенерацией желтого пятна. Обычно она не вызывает слепоту, но может вызвать спровоцировать серьезные проблемы со зрением. Другая форма дегенерации желтого пятна, называемая болезнью Старгардта или ювенильной дегенерацией желтого пятна, поражает детей и молодых людей.
Уже в 2021 году рынок лечения ВМД оценивался в 7,4 миллиарда долларов. На Соединенные Штаты приходилось 52% этого рынка, на Европейский союз - 41%, а на Японию - чуть более 7%.
ВМД имеет две стадии: сухую и влажную. Сухая AMD стоит на первом месте. На этом этапе можно не беспокоиться о скорой потере зрения, но лечения от этого нет.
Влажная ВМД (также называемая “неоваскулярной” или “экссудативной” ВМД) развивается позже, когда вновь образовавшиеся кровеносные сосуды пропускают жидкость в сетчатку – вот почему она называется “влажной” – первоначально вызывая зрительные искажения и, в конечном счете, возможную полную потерю зрения.
Лечение влажной ВМД в настоящее время сосредоточено на блокировании сигнальных путей VEGF (антисосудистого эндотелиального фактора роста) с помощью лекарств, вводимых непосредственно в глаза ежемесячно или каждые несколько месяцев.
Препараты против VEGF включают Lucentis, Eylea и Avastin (Луцентис, Эйлеа и Авастин); последний препарат используется для лечения колоректального рака, но он также воздействует на глаза – и по значительно более низкой цене: 50 долларов за укол против 2000 долларов за другие варианты.
Даже при соблюдении этого золотого стандарта “не все реагируют на терапию анти-VEGF”, - говорит профессор. Офра Бенни, соучредитель Foresight Pharma, стартапа, который разрабатывает новое лечение влажной ВМД.
“У половины пациентов наблюдается лишь частичный ответ. У некоторых вообще нет ответа, и они начинают терять зрение. Это разрушительно”.
Подробнее об инновациях
Профессор Офра Бенни, соучредитель и руководитель компании Orsight Pharma. Фото Йоава Дудкевича
Бенни, имеющая степень в области биотехнологической инженерии, работала в постдокторантуре в лаборатории покойного профессора Джуды Фолкмана в Гарвардской и Бостонской детской больнице.
Фолкман был известен как «отец ангиогенеза» за его внимание к исследованию того, как формируются новые кровеносные сосуды. Он выдвинул гипотезу – которая сейчас доказана и широко используется для лечения рака – о том, что солидным опухолям нужны кровеносные сосуды, и если их недостаточно, они создают новые. Если перекрыть приток крови к опухолям, предположил Фолкман, можно вылечить рак.
Работая с Фолкманом, Бенни определила новый и, вероятно, мощный ингибитор, который воздействует на ферментативную активность, контролирующую образование кровеносных сосудов. После смерти Фолкмана Бенни впоследствии применила это открытие не только к лечению рака, но и к AMD, работая в лаборатории профессора офтальмологии Гарварда Роберта Д'Амато.
«Почти все решения, которые люди пытались использовать, были нацелены на один и тот же путь VEGF», — рассказывает Бенни ISRAEL21c. «VEGF важен, но это не единственный путь».
Иллюстративное фото Cryptographer by Shutterstock.com.
Молекула, обнаруженная Бенни, потенциально может остановить образование лишних кровеносных сосудов в глазах, тем самым предотвращая наихудшие последствия влажной ВМД.
Бенни подчеркивает «потенциал». Это потому, что молекулу пока тестировали только на животных. Ожидается, что испытания на людях начнутся не раньше, чем через пару лет.
Размер имеет значение
Молекула, с которой работает Бенни, небольшая.
«Другие методы лечения против VEGF — это белки, большие молекулы, которые необходимо вводить внутриглазными инъекциями», — рассказывает она ISRAEL21c.
«Маленькую молекулу легче превратить в лекарство, и она также может иметь – возможно, не в первом поколении, а позже – механизм медленного высвобождения. Таким образом, нам понадобятся не ежемесячные инъекции, а раз в шесть месяцев или даже раз в год».
По возвращении из Бостона Бенни стала профессором фармацевтических наук в Институте исследования лекарств Еврейского университета в Иерусалиме в кампусе Эйн Керем Медицинского центра университета Хадасса . Ее партнером в Orsight Pharma является профессор Итай Чауэрс, заведующий отделением офтальмологии клинической больницы.
Профессор Итай Чауэрс, соучредитель и директор по маркетингу Orsight Pharma. Фото предоставлено компанией Orsight Pharma.
Чауэрс уже разработал модели для тестирования лечения AMD на животных. Когда Бенни принесла ему свою молекулу, она сказала: «мы получили очень многообещающие результаты».
Управление инноваций Израиля и инкубатор NGT HealthCare в Назарете профинансировали компанию из пяти человек, которая была создана на базе академического образования Yissum , подразделением по передаче технологий Еврейского университета.
В дополнение к своей роли главного научного сотрудника Orsight Pharma, Бенни говорит, что она продолжает свою «повседневную работу» и управляет очень активной лабораторией, занимающейся разработкой лекарств, в первую очередь от рака.
Будущие возможности
Бенни надеется, что молекула, с которой она работает, также может иметь потенциал для лечения рака.
«Но поскольку рынок онкологических услуг гораздо более конкурентен, мы сосредоточимся на офтальмологии… пока», — объясняет она.
Сможет ли Orsight Pharma в конечном итоге разработать лекарство от сухой AMD?
«Итай проводит исследования по этому поводу, — рассказывает Бенни ISRAEL21c, — хотя биологический механизм в настоящее время до конца не изучен». Более того, говорит она: «Сегодня у нас нет четких указаний на то, кто разовьет AMD или как ее предотвратить».
В результате пациенты с диагнозом ВМД могут не делать ничего, кроме как «наблюдать и ждать», не зная, может ли заболевание перерасти во влажную ВМД и когда это произойдет.
Orsight Pharma в первую очередь нацелится на рынок США, хотя Бенни подчеркивает, что продукт и возможности шире.
На эту возможность намекает корпоративное название. Помимо слова «зрение», первая часть клейма – «Ор» – на иврите означает «свет».
«В этом вся суть Израиля – нести свет, в данном случае в глаза людей», – говорит Бенни.
