Золгенсма

На пикабу есть целая волна постов и комментариев о стоимости данного препарата (2,1 млн $ за одну инъекцию).

Но я предположу, что далеко не все осознают, что это за серия препаратов, которая началась в 2012 с выхода на рынок препарата Glybera (его начальная стоимость была 1,6 млн $):

Пока одни врачи (на полном серьёзе) в качестве лечения могут порекомендовать вам принять обряд крещения и помолиться специально обученными молитвами, другие врачи создают наше будущее. А будущее уже давно переместилось в область молекулярной биологии. И данный ряд препаратов добавляет рабочие гены непосредственно в наши функционирующие клетки. Это очень сложно, долго, дорого и технологично.

Первый в мире препарат (Glybera, зарегистрирован в Евросоюзе в 2012 г.) доставлял в клетки рабочие копии гена липопротеинлипазы - это фермент, который расщепляет крупные фракции жира в крови и утилизирует их в ткани, при его недостатке может развиваться панкреатит. За всё время была продана всего одна доза препарата, ещё 3 оставшихся дозы были в 2017 году введены пациентам за символические 1 евро, и проект закрыли. Стоит отметить, что при данном заболевании можно использовать для лечения постоянную заместительную терапию, она тоже не дешевая, но не делает препарат единственным вариантом.

Следующий препарат (Luxturna, зарегистрирован в США в 2017 г.) Он применяется в лечении некоторых видов прогрессирующей слепоты. К сожалению, информацию о количестве продаж мне найти не удалось (только стоимость - 425 тыс $ за один глаз на март 2018 г.)

И вот, в 2019 году одобрен к применению препарат Zolgensma. Даже не смотря на столь высокую стоимость, его закупают и применяют, в том числе и в России для лечения спинальной мышечной атрофии.

Кстати, про православных врачей я упомянул выше не просто так, в том числе и они обуславливают такую высокую стоимость данных препаратов. Я имею ввиду этическое отношение общества к вопросам генетики в целом. Всё это отражается в законодательстве, делая и без того дорогие исследования, дороже в разы. Можно привести в пример эксперимент Элизабет Пэрриш, она в 2015 г. сделала генную модификацию своих клеток крови, но для этого пришлось лететь в Колумбию, т. к. подобные манипуляции в США запрещены законодательно. Кстати, если кто-то захочет прочитать про неё, делайте это только в первоисточнике - на сайте BioViva, лаборатории в которой она работает, т. к. журналисты понаписали про неё просто запредельную бредятину, которая сейчас висит на тысячах сайтах для домохозяек и прочих дзенах.

И ещё о стоимости, только оформление выхода на рынок в Европе препарата Glybera (лицензии, права и т. п.) обошлось в 31 млн. евро. Будем надеяться на скорое и быстрое развитие этого типа препаратов.

А вот так вот выглядит 120 млн. рублей в руках. Лекарство от СМА.

В декабре нам ввели данный препарат. На данный момент это самое дорогое лекарство в мире. О результатах еще рано говорить, но для нас это большое событие.

Для любителей посчитать чужие деньги : мы получили препарат не от государства, не от сборов денег и тд. Нам предоставила его компания-производитель, причем иностранная.

Данный препарат официально зарегистрировали в РФ.

UPD. Пояснение #comment_227061899

50 млн рублей собирали хором и на телешоу. Когда с родителей спросили отчет, они заявили, мол, нарвались на мошенников, и ушли со связи. 47news узнал, что выяснили в полиции.

По информации 47news, в следствии Пушкинского района Петербурга на днях готовятся возбудить уголовное дело в отношении 38-летнего жителя Шушар Александра. Фабула разворачивается вокруг 25 миллионов рублей, что испарились при сборе денег на лекарство для его сына Матвея. В декабре ребенку исполнится два года, и до этого времени нужно успеть сделать всего один внутривенный укол лекарством "Золгенсма". Это самый дорогой препарат в мире - стоимость одной ампулы выше 150 миллионов рублей. В России лекарство не зарегистрировано, но назначается врачами.

История болезни ребёнка подробно описана. В четыре месяца врачи обнаружили у него редкое генетическое заболевание - спинальную мышечную атрофию (СМА) первого типа. Болезнь не затрагивает мозг и центральную нервную систему, но постепенно лишает тело способности двигаться. Со временем ребёнок перестает дышать самостоятельно. По статистике, дети со СМА без лечения не доживают до двух лет.

Деньги на лекарство собирали в разных "копилках". Пожертвования принимали наличными, на счета благотворительных фондов, карты и электронные кошельки родителей. Внимание к проблеме привлекла и актриса Алёна Хмельницкая - она руководит фондом помощи детям со спинальной мышечной атрофией "Звёзды на ладошке". В поддержку Матвея волонтёры собирали макулатуру, старший брат Артём трогательно наряжался ростовой куклой и собирал деньги в центре Петербурга, негосударственные театры давали спектакли, а родители мальчика - интервью федеральным и региональным каналам. Там супруги рассказывали, что они оба – военнослужащие, отец – мичман, мать – психолог. Сбор был закрыт к июню 2021 года.

Как выяснил 47news, вопросы появились, когда в августе пришло время оплачивать "Золгенсму", а до финальной суммы не хватило 11 миллионов из 25, который должны были быть на специальном счете отца. О приходах и расходах родители отчитывались в группах в соцсетях. Переводившие деньги обращали внимание на подозрительные транзакции: по мелочам списывалось в магазинах шаговой доступности, на оплату услуг интернет-провайдера, от 100 до 300 тысяч кочевало на карты родителей. В фонде нашли недостающую сумму, но попросили разобраться в полиции.

- На вывод средств мы обратили внимание в самом начале — в июле 2020 года, и потребовали у родителей отчета. Они обещали все вернуть и действительно позже пополняли счет, на который переводили деньги на лекарство Матвею, - рассказала 47news знакомая семьи Ирина, кто занимается благотворительностью и помогала со сбором до того, как подключились профессиональные фандрайзеры. - Последний раз деньги выводились в марте. Александр сказал нам, что якобы попал к мошенникам: они вроде обещали достать лекарство за 25 миллионов, а не за 150. Подробный отчет обещал предоставить после того, когда ребёнку сделают укол.

Что касается полицейских, то, по информации нашего издания, они уже установили причину недостачи. Отец захотел приумножить капитал. По предварительным данным, часть миллионов он раздал под проценты, другую потратил на автомобили, рассчитывая перепродать их выгодой. Сотрудники ГУ МВД выяснили и совсем уже неприятный факт – отец замечен в пристрастии к игре на спортивных тотализаторах. По словам одного из сотрудников, "отцу может прилететь дело по мошенничеству или растрате".

На страницах в соцсетях до сих пор тиражируется текст с требованием к отцу отчитаться о расходах. Там же авторы утверждают, что после претензий были заблокированы в мессенджерах.

Деньги на "Золгенсму" аккумулировались в фонде "География добра". Там 47news рассказали, что лекарство было оплачено 30 августа, а прилетело из США 1 сентября.

- Случай с проблемной оплатой у нас впервые. Все, кто переводил деньги через фонд, получили отчёты. Сейчас мальчик с мамой в Центре имени Алмазова. Нужно дождаться, чтобы состояние стабилизировалось, и тогда сделать укол, - рассказала куратор ребенка в "Географии добра" Лилия. - Для этого ребёнка мы сделали всё, что могли. И даже больше. Надеемся, что эта история не отразится на других детях, которым тоже нужна помощь.

По словам собеседницы, в прошлом году при помощи нескольких благотворительных фондов терапию в России получили 50 детей со спинальной мышечной атрофией.

Родители Матвея на неоднократные звонки и наши сообщения в соцсетях не откликнулись.

источник 2

Укол средства «Золгенсма» за 160 миллионов рублей сделали Мише Бахтину из Екатеринбурга.

У ребенка была диагностирована спинально-мышечная атрофия.

Отец шестимесячного Миши рассказал, что всё прошло по плану. Препарат доставили замороженным в специальном контейнере с GPS-трекером. Само средство является самым дорогим медицинским лекарством в мире. Сначала дозу разморозили, а затем ввели ребенку, пишет E1.

В настоящий момент мальчик находится под наблюдением специалистов. Врачи ожидают появления первых изменений через три дня после введения средства.

Миша Бахтин стал первым в стране ребенком, у которого в возрасте десяти дней был поставлен диагноз СМА. Он же стал первым, кому в таком возрасте ввели препарат «Золгенсма».

Напомним, для того, чтобы дождаться сбора средств на препарат за 160 миллионов, малышу из Екатеринбурга ставили средство «Спинраза», по восемь миллионов рублей за укол. Средства были выделены Минздравом Свердловской области.

Обзор медицинских и околомедицинских новостей за последние 7 дней.

_______________________________________________________________________________________

1. Обезьяньей оспы в России нет. Ваш Роспотребнадзор.

2. В России разработан высокопольный аппарат МРТ с прорывной технологией – сухой магнитной системой. В нем не будет охлаждающей системы из жидкого гелия, а значит обслуживание аппарата должно стать легче и дешевле. Аппарат не будет зависеть от импортных компонентов. Заявленный срок начала серийного выпуска – 2026 год. /// Однозначно хорошо. Сроки, конечно, не ближние, но на будущую перспективу аппараты можно будет поставлять и в другие страны по конкурентным ценам.

Источник: https://pharmmedprom.ru/news/nazvano-preimuschestvo-pervogo-...

3. Военно-строительная компания Минобороны РФ достроит детский больничный комплекс и межрайонный онкологический диспансер в Комсомольске-на-Амуре. Оба долгостроя планируют ввести в эксплуатацию до 31 декабря 2023 года. /// Главное, чтобы на сей раз подрядчик не подвел и проект был выполнен качественно. Дальше необходимо обеспечить клиники кадрами, но это уже задача Минздрава.

Источник: https://vademec.ru/news/2022/05/24/detskuyu-bolnitsu-i-onkod...

4. Правительство РФ направит 1,227 млрд рублей на завершение строительства домов-интернатов для инвалидов и пожилых людей в 13 регионах страны. Финансирование получат республики Бурятия, Коми, Мордовия и Хакасия, Красноярский край, Еврейская автономная область, Воронежская, Владимирская, Курская, Рязанская, Тульская, Ульяновская и Ярославская области. /// Моя мечта, как врача, - развитая сеть хорошо финансируемых напрямую из государства систем домов-интернатов и хосписов. Это важнейший показатель развитой системы здравоохранения и гражданского общества.

Источник: https://vademec.ru/news/2022/05/23/na-stroitelstvo-internato...

5. Федеральная сеть лабораторий «Гемотест» подтвердила хакерскую атаку и несанкционированный доступ к информационному ресурсу лаборатории, произошедший в конце апреля 2022 года. Ранее, в начале мая 2022 года, в даркнете появилось объявление о продаже двух массивов данных – с 31 млн и 554 млн строк, в которых продавец предлагал персональные данные клиентов лаборатории. /// К сожалению, волна взломов и утечек не собирается останавливаться и будет захватывать всё новые области и компании.

Источник: https://vademec.ru/news/2022/05/18/gemotest-podtverdil-khake...

6. Правительство РФ утвердило перечень заболеваний, при которых допускается применение препаратов по показателям, не указанным в инструкции (off-label). Применение таких лекарств особенно актуально при оказании медпомощи детям с тяжелыми заболеваниями, где доля использования препаратов off-label достигает 60–70%. /// Профит понятен всем, кто работает в рамках клинических рекомендаций: инструкции препаратов не успевают обновляться за клиническими исследованиями, и там, где уже можно было бы использовать существующий препарат для повышения качества оказания медицинской помощи, приходилось ждать месяцы и годы, либо продираться через бюрократическую волокиту врачебных комиссий.

Источник: https://vademec.ru/news/2022/04/08/predstavlen-spisok-zabole...

7. Pfizer и Sanofi отказались поставлять вакцины России по старым ценам. Госзаказчики не смогли закупить препарат от пневмококка "Превенар" и комбинированную вакцину "Пентаксим": поставки стали невыгодны из-за валютных колебаний и подорожания логистики. /// Очень плохо. У кого по срокам подходит вакцинация - бегите в поликлиники. Надеюсь, вопрос разрешится в пользу потребителей.

Источник: https://www.rbc.ru/society/23/05/2022/628b09979a7947a106226d...

8. В России готовы заняться разработкой аналога препарата самого дорогого лекарства в мире, от спинальной мышечной атрофии "Золгенсма". При нынешней цене на оригинал в 180 миллионов рублей он будет стоить в десятки раз дешевле. /// Это, конечно, будет победа, особенно если эффективность останется на том же уровне. В России и ближнем зарубежье от СМА страдают сотни и тысячи детей и наш препарат - это великая возможность спасти этих людей.

Источник: https://tass.ru/obschestvo/14709955

___________________________________________________________________________________________

Рекомендации для не-инвесторов, штош.

1. Дома держим запас лекарств на 3-6 месяцев, если у вас есть хроническое заболевание и вы точно будете принимать эти препараты.

2. Если есть запас финансовых средств и это не последние деньги, а вы давно планировали выполнить какое-то исследование/лечение - лучше сделать это сейчас. При этом кредиты на несрочное или не жизненно важное лечение сейчас брать не стоит.

3. Если ребенку планируется в ближайшее время вакцинация/ревакцинация Превенаром или Пентаксимом - не откладывайте. Взрослые, кто страдает заболеваниями легочной системы или в группе риска - также рекомендую обсудить с лечащим врачом целесообразность постановки Превенара. Прививка хорошая.

___________________________________________________________________________________________

Всем спасибо за внимание, залетайте в мои социальные сети, я там иногда пишу всякое про медицину и здоровье.

Тг

Вк

Степа Бельков из города Мыски Кемеровской области, имеющий диагноз спинальная мышечная атрофия, выиграл в лотерею дорогостоящий препарат Zolgensma для лечения от этой болезни, разыгрываемый компанией-производителем, рассказала РИА Новости мама больного ребенка.

Мальчик родился 18 января 2020 года, диагноз спинальной мышечной атрофии ребенку поставили в шесть месяцев. Стоимость единственного укола составляет 165 миллионов рублей, этого достаточно, чтобы болезнь отступила.

"Мы вчера только узнали эту прекрасную новость, что Степа выиграл укол в лотерею. Компания-производитель проводит лотерею на эти уколы, один раз в две недели одному ребенку в мире везет. И в этот раз повезло нам", - рассказала РИА Новости Людмила Белькова.

Она пояснила, что для того, чтобы выздороветь, нужно ввести всего одну инъекцию этого препарата. Мама ребенка добавила, что процедура закупки и ввоза в Россию незарегистрированного препарата может занять от одного до четырех месяцев.

Мы будем получать укол в России, дождемся в Москве, так как мы сейчас здесь находимся", – уточнили мать мальчика.

Степа Бельков после перенесенного коронавируса и сложной пневмонии на данный момент находится на лечении в московской клинике "Научно-практический центр специализированной медицинской помощи детям имени В.Ф. Войно-Ясенецкого", куда его самолетом под аппаратом ИВЛ и с реанимационной бригадой доставили из Кемеровской области 27 декабря прошлого года. Сейчас здоровье ребенка значительно улучшилось.

"На третий день (пребывания в клинике – ред.) … мы были очень сильно удивлены, он был без трубки (ИВЛ – ред.), он был с масочкой на носике, но дышал уже сам. Сейчас Степа может дышать сам", - пояснила мать ребенка.

Спинальная мышечная атрофия относится к генетическим наследственным заболеваниям, и до настоящего времени лечение таких больных заключалось в снятии симптомов и пожизненном приеме дорогостоящих препаратов. По статистике, 50% больных СМА детей не доживают до двух лет. До последнего времени радикальных методов лечения СМА не существовало. Эффект показала только генная терапия. Единственная доза нового препарата обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена на его функциональную копию. В итоге вырабатывается специфический белок и пациент выздоравливает. Больные начинают самостоятельно дышать, без аппарата искусственной вентиляции легких, значительно улучшаются моторные навыки –способность сидеть, вставать, ходить. В ряде случаев отмечается полное соответствие нормальному возрастному развитию.

Источник: https://ria.ru/20210113/preparat-1592820746.html