2849

Про самый дорогой препарат в мире (Zolgensma) и генную терапию

На пикабу есть целая волна постов и комментариев о стоимости данного препарата (2,1 млн $ за одну инъекцию).

Но я предположу, что далеко не все осознают, что это за серия препаратов, которая началась в 2012 с выхода на рынок препарата Glybera (его начальная стоимость была 1,6 млн $):

Про самый дорогой препарат в мире (Zolgensma) и генную терапию Генетика, Лекарства, Медицина, Фармакология

Пока одни врачи (на полном серьёзе) в качестве лечения могут порекомендовать вам принять обряд крещения и помолиться специально обученными молитвами, другие врачи создают наше будущее. А будущее уже давно переместилось в область молекулярной биологии. И данный ряд препаратов добавляет рабочие гены непосредственно в наши функционирующие клетки. Это очень сложно, долго, дорого и технологично.


Первый в мире препарат (Glybera, зарегистрирован в Евросоюзе в 2012 г.) доставлял в клетки рабочие копии гена липопротеинлипазы - это фермент, который расщепляет крупные фракции жира в крови и утилизирует их в ткани, при его недостатке может развиваться панкреатит. За всё время была продана всего одна доза препарата, ещё 3 оставшихся дозы были в 2017 году введены пациентам за символические 1 евро, и проект закрыли. Стоит отметить, что при данном заболевании можно использовать для лечения постоянную заместительную терапию, она тоже не дешевая, но не делает препарат единственным вариантом.


Следующий препарат (Luxturna, зарегистрирован в США в 2017 г.) Он применяется в лечении некоторых видов прогрессирующей слепоты. К сожалению, информацию о количестве продаж мне найти не удалось (только стоимость - 425 тыс $ за один глаз на март 2018 г.)


И вот, в 2019 году одобрен к применению препарат Zolgensma. Даже не смотря на столь высокую стоимость, его закупают и применяют, в том числе и в России для лечения спинальной мышечной атрофии.


Кстати, про православных врачей я упомянул выше не просто так, в том числе и они обуславливают такую высокую стоимость данных препаратов. Я имею ввиду этическое отношение общества к вопросам генетики в целом. Всё это отражается в законодательстве, делая и без того дорогие исследования, дороже в разы. Можно привести в пример эксперимент Элизабет Пэрриш, она в 2015 г. сделала генную модификацию своих клеток крови, но для этого пришлось лететь в Колумбию, т. к. подобные манипуляции в США запрещены законодательно. Кстати, если кто-то захочет прочитать про неё, делайте это только в первоисточнике - на сайте BioViva, лаборатории в которой она работает, т. к. журналисты понаписали про неё просто запредельную бредятину, которая сейчас висит на тысячах сайтах для домохозяек и прочих дзенах.

И ещё о стоимости, только оформление выхода на рынок в Европе препарата Glybera (лицензии, права и т. п.) обошлось в 31 млн. евро. Будем надеяться на скорое и быстрое развитие этого типа препаратов.

Дубликаты не найдены

Отредактировала mona.cardamona 1 месяц назад
+143

https://ru.wikipedia.org/wiki/Крайние_меры_(фильм,_2010)


Фильм "Крайние меры" 2010 года с Харрисоном Фордом. Экранизация истории семьи Кроули и поисков лекарства от редкой болезни Помпе, которой страдает их сын. Четко показано, что такое разработка нового лекарства и почему они получаются настолько дорогими.


Еще рекомендую великолепную драму "Масло Лоренцо" с Ником Нолти и Сьюзен Сарандон. Фактически, документальная реконструкция истории Лоренцо Одоне и его семьи, которые самостоятельно (!) изучили биохимию и нашли лекарство для своего сына. И Лоренцо, и его отец Аугусто были живы на момент создания фильма, отец был научным консультантом для съемочной группы. Смотреть обязательно.


Но "Масло Лоренцо" - это драма, в то время, как "Крайние меры" - больше производственный роман, который лучше объясняет "почему так дорого", т.е. больше в контексте этого поста.

+26
Стоит отметить, что при данном заболевании можно использовать для лечения постоянную заместительную терапию

Только само заболевание не указано.

раскрыть ветку 8
+33

Спинально-мышечная атрофия. Альтернативное лекарство стоило, кажется, 300 тысяч за годичный курс и принималось всю жизнь. Золгенсма стоит 2.1 миллион, но принимается однократно.

раскрыть ветку 5
+1

Ага, спасибо, добавил в пост.

раскрыть ветку 1
+27

спектр генетических заболеваний широк, будем надеяться на научный прогресс и на то, что люди будут меньше страдать от редких заболеваний. Есть такой  блог "сталингулаг" - его ведет как раз человек, больной спинально-мышечной атрофией. Если бы он в возрасте до 1 года получил инъекцию обсуждаемого препарата, который стоит миллионы долларов- он вырос бы ,очевидно, здоровым человеком. Сегодня у него был печальный текст - он приболел(( Умный человек с сильной волей, так хочется, чтобы он не страдал. Терапия при его заболевании очень дорогая и сложная.

раскрыть ветку 24
+23

Надеюсь что генные модификации людей в будущем разрешат, чтобы плоду уже на стадии развития исправляли генетические ошибки и люди рождались бы полностью здоровыми.

раскрыть ветку 23
+473

Мы живем в век чудес науки. Жаль, что большинство этого не замечает, и как свинья под дубом, критикуют науку и ее достижения в интернете. Изобрели чудесное лекарство, одной инъекцией вылечивающее смертельную болезнь - "ой, оно нас генно-модифицирует" или "а че так дорого, здоровье должно быть бесплатно и доступно".

раскрыть ветку 264
+23
Общество в целом очень медленно развивается, я вообще поражаюсь как после Гагарина сохранилась религия. Или почему существуют анти-прививочники и гомеопаты. У нас столько возможностей, если у руля встанут учёные! Надеюсь при нашей жизни это произойдет.
раскрыть ветку 7
+302
одной инъекцией вылечивающее смертельную болезнь - "ой, оно нас генно-модифицирует" или "а че так дорого, здоровье должно быть бесплатно и доступно".

Я бы такое лекарство позволить себе не смог, даже если бы от этого зависела жизнь моего ребёнка. Собрать 2.1 ляма смсками - ну тоже такое себе. И я подозреваю, что 97% населения тоже не смогут ни купить, ни собрать столько денег.


Это великолепно, что его придумали, но говорить о том, что это прорыв, спасающий жизни, можно только после его доступности для всех, кому лекарство жизненно необходимо.


З.Ы.


И ещё о стоимости, только оформление выхода на рынок в Европе препарата Glybera (лицензии, права и т. п.) обошлось в 31 млн. евро. Будем надеяться на скорое и быстрое развитие этого типа препаратов.

Ох уж эта невидимая рука рынка. Лицензии, права... Ну понятно, надо же денег заработать.

раскрыть ветку 255