Bluebird bio и Ionis Pharmaceuticals
Всем привет
Продолжаю рассказ о новых компаниях у себя в портфеле.
Bluebird bio
«Мы творим революцию в генной терапии» - таков девиз компании bluebird. «Наши интегрированные платформы продуктов охватывают генную терапию, иммунотерапию рака и редактирование генов, что дает нам потенциал для лечения и, мы надеемся, вылечить широкий спектр серьезных заболеваний.» Специализируется на CAR-T технологии.
Суть метода проста: научить собственный организм человека корректировать генную структуру. Схематически это выглядит следующим образом. Сперва синтезируется вирус с терапевтической нагрузкой, и лентивирусный вектор, способный донести генетический материал до клеток пациента. (Лентивирусы способны доставлять значительное количество генетического материала в клетку хозяина и обладают уникальной среди ретровирусов способностью реплицироваться в неделящихся клетках, что делает лентивирусы удобным вектором для доставки генетического материала в молекулярной биологии.)
После чего у человека берутся Т-клетки (Т-лимфоциты), в которые лентивирусы донесут необходимый генетический материал, что трансформирует кровяные клетки. И заключительным этапом является переливание уже модифицированных клеток человека в его родную кровь, тем самым адаптируя иммунную систему человека.
Таким образом компания предлагает решения для двух сложных генетических заболеваний: адренолейкодистрофия и бета талассемия.
Подобное лечение генной терапией стоит миллионы долларов. На данный момент компания получила одобрение на применение только одного своего препарата и то только в Европе. В США хотели все согласовать, но перенесли недавно аж на 2022 год, что крайне печально. Компания почти не имеет выручки и год за годом только все тратит больше денег. Тут есть 3 пути. Разорится и закроется. Получит одобрения своих препаратов и получит взлет выручки. Будет выкуплена крупной фарм компанией. Посмотрим, что в итоге выйдет. Не более 0.5% выделяю для этой компании. Ознакомиться с пайплайном можно здесь.
Ionis Pharmaceuticals
Развивает РНК-таргетную терапию. Ionis лечит широкий спектр заболеваний, уделяя особое внимание сердечно-сосудистым, метаболическим, тяжелым и редким заболеваниям. Ionis совместно с партнером Biogen вывел на рынок свой второй препарат, Spinraza для спинальной мышечной атрофии, в результате чего получает от Biogen роялти. Компания предлагает TEGSEDI, инъекцию для лечения полиневропатии наследственного транстиретин-опосредованного амилоидоза у взрослых. Один шприц с лекарством стоит $36,200, колоть требуется еженедельно. Участвует в разработке огромного множества лекарств, с ними можно ознакомиться здесь.
Познакомлю вас с таким термином:
Антисмысловая терапия (англ. antisense therapy) — метод лечения, основанный на выключении/остановке синтеза белка, участвующего в развитии заболевания, путём ингибирования трансляции его матричной РНК с помощью комплементарных к ней коротких нуклеотидных последовательностей (антисмысловых олигонуклеотидов).
Попытаюсь перевести информацию с их сайта:
Традиционные подходы против антисмысловых. Человеческое тело состоит из миллиардов клеток, каждая из которых содержит уникальную генетическую информацию, или ДНК, которая определяет человека. В ДНК содержатся инструкции по созданию всех белков в организме человека.
Белки являются важнейшими строительными блоками для структуры и функций всех органов и систем человеческого тела. Но избыточное или недостаточное производство белка или выработка мутировавшего белка - частые причины многих заболеваний человека. На протяжении более 100 лет большинство традиционных лекарств, таких как низкомолекулярные ингибиторы или, в последнее время, терапии на основе антител, работали для нацеливания на эти белки, когда они производятся и наносят ущерб организму.
Антисмысловые методы лечения изменяют процесс производства белка еще до его начала. Чтобы построить белок, клетка должна сделать копию ДНК, которая содержит конкретные инструкции о том, как сделать этот конкретный белок. Эта копия, называемая информационной РНК (мРНК), передает инструкции той части клетки, где производятся белки.
Антисмысловые методы лечения предназначены для поиска, связывания и уничтожения мРНК высокоспецифичным образом, так что количество вызывающего болезнь белка резко снижается. Антисмысловая терапия также может лечить заболевания, вызванные слишком низким содержанием белка, путем увеличения производства белка, тем самым восстанавливая уровень белка до нормального уровня.
В отличие от Bluebird bio Ionis Pharmaceuticals зарабатывает отличные деньги и имеет доход, поэтому я выделяю 1% для этой компании в своем портфеле.
Было бы интересно услышать мнения от специалистов в этой области, насколько все это перспективно. На мой взгляд очень.