Ученые сообщили о первом излечении от герпеса: инновационная генная терапия позволила уничтожить более 90 процентов вируса, прячущегося в нервных клетках, — правда, пока что у мышей.

Вирус простого герпеса 1 типа (HSV-1) — возможно, самая распространенная инфекция в мире; по оценкам ВОЗ, им заражены около 3,7 миллиарда человек — более 2/3 всех людей моложе 50 лет. Часто болезнь протекает бессимптомно, время от времени проявляясь высыпаниями «простуды» на губах. Тем не менее вирус HSV-1 нейроинвазивен и, проникая в нервную систему, способен вызывать крайне серьезные последствия. Некоторые данные связывают болезнь Альцгеймера именно с действием вируса герпеса, попавшего в мозг.

Методов лечения не существует: попав в клетку, вирус встраивает свой геном в ее ДНК и навсегда сохраняется там. Извлечь его обещают разве что перспективные технологии генной терапии — и недавно такую возможность продемонстрировали Кит Джером (Keith Jerome) и его коллеги из Онкологического исследовательского центра Фреда Хатчинсона в Сиэтле. Их статья опубликована в журнале Nature Communications.

Работа над этой сложной задачей началась еще 10 лет назад, а в 2016-м, используя технологии генной модификации CRISPR, удалось отключить два-четыре процента вирусов HSV-1 у подопытных мышей. Теперь, усовершенствовав свой метод, ученые сообщают об уничтожении уже более 90 процентов вирусов. При этом они отказались от бактериальной системы CRISPR, а для обнаружения и разрезания вирусной ДНК использовали мегануклеазы — ферменты, способные проделывать это с высочайшей точностью.

Несмотря на свое название, размеры мегануклеаз совсем невелики. Ученые поместили их в модифицированные частицы вирусов AAV, которые послужили носителями для доставки полезного груза непосредственно к нервным клеткам. Оказавшись внутри, мегануклеазы, «настроенные» на распознавание различных генов вируса, начали их атаковать.

Собственные механизмы репарации, «ремонта» поврежденной ДНК, работающие в клетке, разумеется, тут же принимались за восстановление. Однако при использовании «комплекта» из двух-трех мегануклеаз, работающих с разными генами, разрушения оказывались слишком велики, так что вирусная ДНК уже не восстанавливалась. Сочетая различные AAV и ферменты, ученые смогли уничтожить до 95 процентов HSV-1 у лабораторных мышей.

«Главным рывком тут стал переход от экспериментов «в пробирке» к опытам с животными, — говорит Кит Джером. — Надеюсь, наша работа изменит расстановку акцентов в изучении герпеса, и мы начнем говорить о полном излечении, а не просто о контроле над вирусом».

Источник

Экспериментальное лечение помогло незрячему 25-летнему регбисту снова увидеть мир. Ученые отмечают, что его пример может дать надежду на восстановление зрения тысячам людей по всему миру, которые страдают от того же заболевания, что и спортсмен.

Рори Дюар ослеп в 22 года в результате наследственной оптической нейропатии Лебера. Это состояние вызывается генной мутацией, которая убивает здоровые клетки сетчатки и приводит к отмиранию зрительного нерва. Уже через 18 месяцев после того, как Рори стал одним из 90 волонтеров-участников экспериментальной генной терапии в США, к молодому человеку полностью вернулась способность видеть.

«Это было невероятно. Я с трудом верю в то, что имел инвалидность по зрению, а теперь снова вижу. Семья и друзья в шоке. Команда ученых — тоже. Я пока стал самым успешным участником эксперимента», — цитирует Рори Daily Mail.

В рамках лечения Рори весной 2018 года сделали глазные инъекции субстанции на основе вируса Lumevoq со здоровыми генами, которые должны были заменить мутировавшие. Экспериментальное лечение было разработало французской компанией GenSight Biologics.

Регбист, к которому вернулось зрение, долгое время регулярно приезжал из Шотландии, где живет, в США на плановые обследования, в настоящий момент ему осталась всего одна встреча с врачами.

«У всех, кто принимал участие в исследовании, разные результаты. Я пока стал самым успешным. В ноябре я вернул водительские права, уже езжу на небольшие расстояние», — говорит Рори.

Больше интересных новостей о людях, которые видят по-разному, – на портале «Особый взгляд».

Швейцарская фармкомпания Novartis AG запустила лотерею по бесплатному распределению самого дорогого в мире препарата для лечения тяжелого недуга – спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей. СМА относится с генетическим наследственным заболеваниям и до настоящего времени лечение таких больных заключалось лишь в снятии симптомов и пожизненном приеме препаратов. По статистике, 50% больных СМА детей не доживают до двух лет. Этот диагноз стоит на первом месте в списке факторов детской смертности, вызванной наследственными заболеваниями.

С конца XIX века, когда болезнь была впервые описана, и до последнего времени радикальных методов лечения не существовало. И только в этом году была одобрена генная терапия, разработанная швейцарскими фармацевтами. Опыты показали, что единственная доза нового препарата Zolgensma обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена на его функциональную копию. Итогом становится нормальная выработка специфического белка и последующее исцеление. Пациенты начинают самостоятельно дышать без аппарата искусственной вентиляции легких, существенно улучшаются моторные навыки (способность сидеть, вставать, ходить). В ряде случаев отмечается полное соответствие нормальному возрастному развитию.

Программа бесплатного распределения этого лекарства, уже названного "самым дорогим в мире", будет действовать в странах, где продажи препарата пока не были одобрены. На данный момент продажи лекарства разрешены только в США. Стоимость одной дозы составляет 2,1 млн долларов.

Как отмечает The Wall Street Journal, эта в ходе лотереи бесплатно смогут распределять около 100 доз в год. Дважды в месяц независимая комиссия будет тянуть жребий среди заявок, поданных врачами. Критики это инициативы называют схему "неуместной" и "очень жестокой". Ведь только в Европе около 1,6 тыс. детей страдают от самой тяжелой формы СМА.

"Родители предпочли бы программу, которая в первую очередь учитывала бы степень необходимости препарата", – отмечают они.

Однако представитель Novartis заявил, что компания выбрала такой подход, поскольку введение сложных критериев отбора может ущемить права некоторых пациентов. Отметив, что распределение дорогостоящего препарата всегда является "тяжелой этической дилеммой", представитель компании с сожалением констатировал, что идеального решения пока не существует. Препарат выпускается в очень ограниченном количестве на единственной фабрике, и компания вынуждена делать ставку на американский рынок, где это лекарство уже разрешено.

Возможно, ситуация изменится с открытием еще двух производств, запуск которых запланирован на следующий год.