Специалисты из Университета Пенсильвании сообщили, что их ученые использовали технологию редактирования генома CRISPR для лечения двух больных раком.

У одного из пациентов была множественная миелома, а у другого саркома. После применения технологии CRISPR и стандартного лечения болезнь отступила. Сообщается, что перед этим пациенты проходили обычное лечение, но после него произошел рецидив и рак вернулся.

О технологии CRISPR давно известно, но лишь недавно научное сообщество стало делать первые шаги, чтобы реализовать задуманное. Связано это не только со сложностью самой технологии, но и со многими вопросами в законодательстве.

В июне 2016 года Национальные институты здравоохранения США предоставили исследовательской группе Университета Пенсильвании возможность начать испытание CRISPR-технологии на людях, но специалисты приступили к этому только недавно.

Во время последней процедуры в исследовании приняли участие два пациента с диагнозом рак, которым не помогло стандартное лечение. В ходе исследования удалили клетки иммунной системы у пациентов, использовав СRISPR для редактирования клеток, а затем вернули их в организмы пациентов.

Сообщается, что проделанная операция помогла остановить рак, и до сих пор у пациентов наблюдается ремиссия. Ученые предполагают, что их исследование может стать первой научной работой с использованием CRISPR-технологии на людях на территории США.

На последней конференции ученые также вспомнили о про недавний случай редактирования генома у эмбрионов.

"Есть важное различие между проводимыми нами медицинскими исследованиями и тем, что сделал китайский ученый Хе Цзянькуи. Он использовал CRISPR для редактирования генов человеческих эмбрионов: это значит, что сделанные им изменения передадутся будущим поколениям"— пояснили ученые.

Специалисты из Пенсильвании вносили изменения только в ДНК отдельных пациентов. Таким образом, подобное редактирование генов не вызывает антиутопических опасений по поводу реорганизации человеческой расы.

Источник: https://www.ridus.ru/news/297505

Новая экспертная группа Всемирной организации здравоохранения по медицинскому редактированию генома человека, в том числе человеческих эмбрионов, рекомендовала создать единый глобальный реестр таких экспериментов. Группа, однако, не поддержала призыв к мораторию на них, недавно опубликованный ведущими специалистами по генетике, в том числе создателями методики CRISPR/Cas, в журнале Nature, сообщает сайт N+1.

Экспертную группу ВОЗ создала в связи с ситуацией с первыми в мире CRISPR-детьми, о рождении которых в конце прошлого года заявил китайский ученый Цзянькуй Хэ. Китайские власти в январе сообщили о предварительных итогах расследования работы Хэ, подтвердив не только существование близняшек Лулу и Наны, но и еще одну беременность участницы эксперимента, а позднее опубликовали проект методических указаний, регламентирующих эксперименты по генетическому редактированию и другим биомедицинским технологиям.

Прежде всего экспертный комитет из 18 ученых и специалистов по биоэтике заключил, что на данный момент "безответственно переходить к клиническим приложениям редактирования генома клеток зародышевой линии человека". В качестве ключевых принципов регулирования этой сферы исследований группа предложила прозрачность, инклюзивность и ответственность.

В частности, в соответствии с этими принципами эксперты рекомендовали ВОЗ немедленно начать работу по созданию единого реестра экспериментов по редактированию генома человека, чтобы создать "открытую и прозрачную базу данных о работе, которая ведется уже сегодня". Всех руководителей таких экспериментов группа пригласила к диалогу.

Вместе с тем, группа не поддержала идею временного пятилетнего моратория на использование генетического редактирования жизнеспособных человеческих эмбрионов для рождения CRISPR-людей, к которому недавно призвали ученые из семи стран, в том числе одни из разработчиков технологии редактирования генома CRISPR/Cas Фэн Чжан и Эммануэль Шарпентье. Журнал Science цитирует сопредседателя группы Маргарет Гамбург, которая заявила, что "расплывчатый мораторий — это не ответ на вопрос о том, что надо сделать". По ее словам, вместо моратория в следующие полтора года комитет разработает глобальные стандарты для подобных экспериментов.

Она не уточнила, кто должен управлять реестром, в который, по задумке экспертов, помимо работ с клетками зародышевой линии должны войти и эксперименты с редактированием соматических клеток. Эксперты считают, что такой реестр мог бы наполняться за счет требований издателей научных журналов и фондов и агентств, финансирующих исследования, обязательно регистрировать исследования перед выходом статьи или получением гранта.

Окончательное решение по рекомендациям экспертной группы примет генеральный директор ВОЗ Тедрос Адханом Гебрейесус.

Источник: https://www.interfax.ru/world/655010

От мельчайшего одноклеточного организма до крупнейших существ на земле каждое живое существо определяется его генами. Днк внутри клеток служат для них своего рода руководством. Четыре основных блока называемых основаниями соединяются между собой в определённые последовательности, которые указывают клетке как себя вести. Но благодаря достижениям в области редактирования генов учёным под силу изменить фундаментальные особенности организмов за довольно короткие сроки.CRISPR является новым направлением науки, а также самым быстрым, простым и дешёвым инструментом редактирования генов. Но как появилось это чудо медицины? Как оно работает? И на что способно?

(четыре основания: Цитозин, Гуанин, Аденин, Урацил или же C,G,A,U)

Удивительно, но CRISPR это естественный процесс который всегда функционировал как антибактериальная иммунная система. Естественный CRISPR , обнаруженный сначала как защитник одноклеточных бактерий от вирусов использует два основных компонента.

Первый - несколько коротких последовательностей ДНК называемых короткими палиндромными повторами, регулярно расположенных группами (clustered regularly interspaced short palindromic repeats) или коротко: CRISPR .

Каждый фрагмент содержит в себе информацию о том, какие ДНК нужно будет заменить.

Второй - cas белки, ассоциированные с CRISPR , которые разрезают днк как молекулярные ножницы.

Cas белок замечает и атакует вирусную ДНК

Когда вирус вторгается в бактерию, белки cas отрезают сегмент вирусной днк. Сделав тем самым химический снимок инфекции.

Cas помещает вредоносную ДНК в общее хранилище вредных кодов.

Эта молекула выполняет множество функций в наших клетках, но в случае с CRISPR - РНК связывается со специальным белком Cas9, получившиеся комплексы действуют как разведчики, имеющие доступ ко всем днк цепочкам в клетке. Они ищут совпадения с носимым внутри себя фрагментом, и если находят его - рубят сканируемую цепочку пополам, тем самым выключая её.

Cas9 делает копию вредоносного фрагмента

Такой защитный механизм есть у большинства бактерий. Но в 2012 году учёные выяснили как захватить CRISPR чтобы нацелить его не только на вирусную ДНК, но и на любую ДНК, в любых органах и практически в любом организме. Применяя её правильно эта структура становится точным инструментом редактирования генов.

Как это работает в лаборатории?

Ученые меняют определённую РНК соответственную тому гену, которые они хотят изменить, и прикрепляют её к Cas9. Затем Cas9 вводят в организм и эта структура ищет нужный фрагмент цепочки ДНК, а затем режет её. Это главная мощь CRISPR .

Просто внедряя внутрь организма белки Cas9 с разными фрагментами ДНК можно творить с организмом всё что угодно. Грубо говоря - если в организме найти ген, который заставляет организм стареть и вырезать его, фактически можно будет жить вечно. Когда цепочка будет разрезана, клетка попытается её восстановить, обычно специальные белки нуклеазы связываются с обрезанными концами ДНК и соединяют их обратно. Но этот процесс называют негомологичным соединением концов и может привести к ошибкам, как и к хорошим так и к плохим. Обычно такие гены непригодны и выключены.

Однако есть возможность вставить нужный фрагмент в образовавшийся разрыв. Таким образом внутри человека можно вставлять абсолютно любые гены.

(Работает это всё примерно вот так)

Способность CRISPR исправлять ошибки ДНК означает, что она может использоваться в лечении различных заболеваний, связанных с конкретными генетическими ошибками. Поскольку эта технология не ограничена людьми, возможности практически бесконечны.

Редактировать можно не только взрослые организмы, но и яйцеклетки, а это значит что можно вырастить абсолютно любой организм, который только можно себе представить. Вообще любой. Проблема заключается лишь в том, что человек вряд ли сможет заменить определённые гены и получить абсолютно функционирующее новое существо. Я думаю в будущем этим будет заниматься ИИ, моделируя организмы на клеточном уровне. Что думаете на этот счёт? Через сколько лет человек сможет выводить новые виды организмов и сможет ли вообще?