Геномная революция⁠⁠

Всем привет.

По мнению Кэти Вуд, в ближайшие годы стоит ожидать значительного роста компаний в сфере биотехнологий. Взаимодействие секвенирования ДНК, искусственного интеллекта и генной терапии позволит лечить многое, что на данный момент для нас невозможно. Один из ее фондов под названием ARK Genomic Revolution ETF (ARKG) заточен именно на такие компании. Часть компаний из этого фонда недоступна обычным инвесторам у РФ брокеров, поэтому я буду рассказывать только о тех, что доступны каждому, но не могу не упомянуть PACIFIC BIOSCIENCES, TWIST BIOSCIENCE и CRISPR THERAPEUTICS. Обязательно присмотритесь к ним, если у вас есть возможность купить их. Ах да, сразу предупрежу, что инвестиции в подобные биотехи крайне рискованны. Изменения цены на более 50% за день как в +, так и - для них в порядке вещей. Укажу так же текущую цену на 1 акцию.

1) FATE THERAPEUTICS (116,69$)

Компания Fate Therapeutics разработала собственную платформу с плюрипотентными стволовыми клетками (iPSC). Ее можно применять для создания иммунотерапий, которые с помощью модифицированных клеток, теоретически, способны справиться со множеством болезней, включая онкологические и инфекционные. Применяя iPSC, исследователи могут выращивать из стволовых клеток иммунные. В настоящее время эта технология преимущественно применяется для лечения онкологических заболеваний, в том числе неоперабельных опухолей на последних стадиях. У Fate Therapeutics есть конкуренты, но преимуществом iPSC является возможность высокоточного дозирования, что существенно снижает риск смертельно опасных осложнений Т-клеточной терапии.

Также, Fate Therapeutics рассчитывает радикально снизить стоимость терапии модифицированными Т-клетками. Это особенно актуально, так как в настоящее время эта технология персонализированного лечения может обходиться до $1,5 млн за курс лечения.

2) IOVANCE BIOTHERAPEUTICS (50.52$)

В настоящее время у Iovance Biotherapeutics нет одобренных для продажи препаратов. Однако в портфеле есть перспективные кандидаты. Прежде всего это терапия меланомы lifileucel, обновленные результаты испытаний которой были представлены в начале июня на конференции Американского общества медицинской онкологии (ASCO). Также у компании есть терапия LN-145, направленная на лечение рака шейки матки. Оба кандидата — это индивидуализированные клеточные терапии, которые используют опухолевые инфильтрирующие лимфоциты (TIL), полученные из собственных опухолей пациентов.

3) Invitae (50,99$)

Компания Invitae специализируется на генетических данных, работа с которыми все более востребована в медицине. Компания собирает ДНК пациентов, анализирует генетический код на предмет специфической информации, полезной при лечении. Компания также проводит по запросу клиентов генетические тесты. Получаемые в ходе тестов данные могут использоваться для профилактики и лечения онкологических, кардиологических, неврологических и иных заболеваний. Компания основана сравнительно недавно — в 2010 г. в Сан-Франциско, Калифорния. Она ведет деятельность не только в США, но и в Канаде, Израиле и других странах.

4) Regeneron (499,37$)

Биофармацевтическая компания, которая разрабатывает, производит и продает препараты для лечения болезней глаз, раковых опухолей и редких воспалительных заболеваний. В отличие от многих молодых биотехов имеет одобренные препараты и зарабатывает хорошие деньги.

Кстати "Коктейль антител" от Regeneron во время лечения COVID-19 получал президент США Дональд Трамп. По его словам, он почувствовал улучшение сразу после введения инъекции с антителами.

Больше всего зарабатывает на препарате Афлиберцепт. Разрешен в США, Европе и в России для лечения влажной макулодистрофии под торговым названием EYLEA. Принадлежит к классу препаратов, которые блокируют рост патологических факторов, вызывающих развитие заболевания.

5) Intellia Therapeutics (79,5$)

Биотехнологическая компания, разрабатывающая биофармацевтические препараты с использованием системы редактирования генов CRISPR. Вместе с CRISPR Therapeutics и Editas Medicine входит в тройку лидеров на рынке разработок в сфере CRISPR.

С помощью редактирования генов можно будет лечить сложнейшие наследственные заболевания, вызванные дефектом в определенном участке ДНК. Это может полностью изменить подход к лечению, а также структуру доходов фармацевтических компаний, реализующих такую терапию. Генетическая терапия нацелена прежде всего на лечение моногенных заболеваний, то есть связанных с мутацией в одном гене. Известно около 10 тыс. таких заболеваний, по данным ВОЗ. В данный момент исследования в основном сосредоточены на использовании редактирования генов для лечения около двух десятков таких моногенных заболеваний, включая дефицит альфа-1-антитрипсина, бета-талассемию, муковисцидоз, мышечную дистрофию Дюшенна, гемофилию типа А и В, болезнь Гентингтона и другие. Тем не менее, в перспективе генное редактирование может значительно расшириться и охватить около сотни моногенных заболеваний. Использование методов редактирования генов изменит подход к лечению болезней. Скорее всего, подобное лечение будет очень дорогим, так как разработка требует времени и высоких компетенций. Таким образом, на первых этапах существования генетической терапии компании-разработчики получат всплеск доходов из-за высокой цены лечения. Сегодня для редактирования генов используют несколько методик: технология нуклеазы цинкового пальца (ZFN), когда геномные «ножницы», состоящие из сконструированных белков, используются для резания ДНК в определенных местах; метод под названием TALEN, аналогичный ZFN, но позволяет более специфически нацеливать участки генов; CRISPR (Clustered Regular Interspaced Short Palindromic Repeats), позволяющий редактировать целевые участки ДНК.

6) Editas Medicine (90,11$)

Компания Editas Medicine разрабатывает терапию для лечения врожденного амавроза Лебера, синдрома Ушера 2 типа, бета-талассемии, серповидно-клеточной анемии, муковисцидоза, мышечной дистрофии Дюшенна, дефицита альфа-1-антитрипсина на основе технологии редактирования генов CRISPR.

7) Vertex Pharmaceuticals (215,5$)

Vertex Pharmaceuticals разработала сразу несколько препаратов для лечения муковисцидоза — опасного генетического заболевания, которое ухудшает функцию легких. Полностью излечиться от заболевания нельзя, однако терапия, разработанная Vertex Pharmaceuticals, улучшает состояние пациентов и повышает качество и продолжительность жизни с заболеванием. В настоящее время ведущей терапией муковисцидоза является Trikafta, которая в прошлом году получила одобрение FDA. Лечение подходит для лечения 90% пациентов с муковисцидозом, и в третьем квартале 2020 г. принесло компании $960 млн продаж, то есть около 60% от общей квартальной выручки. В августе 2020 г. регуляторы в Европе также одобрили продажу Trikafta, что добавит еще около 20 000 потенциальных пациентов к 18 000, живущим в США. Кроме того, Vertex Pharmaceuticals намерена коммерциализировать препарат в Австралии, Канаде и других странах. Одновременно с продвижением нового препарата, Vertex Pharmaceuticals расширяет сферу применения других своих терапий муковисцидоза. В частности, для компании важно выйти на рынок лечения младенцев и детей, так как изначально препараты компании получают одобрение только для лечения взрослых пациентов.

Патент Vertex Pharmaceuticals на эффективную терапию Trikafta в США и ЕС сохранится до 2037 г., то есть компания сохранит эксклюзивность почти два десятилетия. Vertex Pharmaceuticals сумела накопить денежные средства и их эквиваленты на сумму $6,2 млрд без долгов. В прошлом месяце компания объявила о программе выкупа акций на сумму $500 млн со сроком реализации до 2022 г.

В целом десятки компаний трудятся над созданием новых лекарств и используют в этом технологии, которые были открыты совсем недавно. Allogene Therapeutics, Atara Biotherapeutics, G1 Therapeutics и многие, многие другие. Хоть в первое время подобные способы лечения будут стоить сотни тысяч $, но со временем такие лекарства станут доступны большинству.

Что думаете насчет этого направления? Будете инвестировать?