Самый дорогой в мире препарат одобрен для лечения гемофилии по цене 3,5 миллиона долларов за дозу⁠⁠

Регуляторные органы США одобрили генную терапию гемофилии B CSL Behring , одноразовую инфузию, которая освобождает пациентов от регулярного лечения, но стоит 3,5 миллиона долларов за дозу, что делает ее самым дорогим лекарством в мире.

Hemgenix от CSL Behring, введенный всего один раз, снижает количество кровотечений, ожидаемых в течение года, на 54%, как показало ключевое исследование терапии.

Традиционное лечение гемофилии вводит недостающие белки, называемые факторами свертывания крови, которые необходимы организму для образования сгустков и остановки кровотечения. Hemgenix работает, доставляя ген, который может производить недостающие факторы свертывания крови, в печень, где он начинает работать над созданием белка фактора IX.