Лучший пример того, почему деньги правят миром, а государствам и олигархам высоко ложить на простых людей - лекарство Zolgensma. Всего один укол стоимостью 2.1 млн $ способен спасти одного из тысячи детей, больных спинальной мышечной атрофией. Но вместо того, чтобы объединиться всеми странами и богатыми людьми, чтобы обеспечить им детей, мамы этих ни в чем не виноватых детишек вынуждены просить о помощи в интернете. В человечества нет будущего. Его накроет жопой из денег.
Швейцарская фармкомпания Novartis AG запустила лотерею по бесплатному распределению самого дорогого в мире препарата для лечения тяжелого недуга – спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей. СМА относится с генетическим наследственным заболеваниям и до настоящего времени лечение таких больных заключалось лишь в снятии симптомов и пожизненном приеме препаратов. По статистике, 50% больных СМА детей не доживают до двух лет. Этот диагноз стоит на первом месте в списке факторов детской смертности, вызванной наследственными заболеваниями.
С конца XIX века, когда болезнь была впервые описана, и до последнего времени радикальных методов лечения не существовало. И только в этом году была одобрена генная терапия, разработанная швейцарскими фармацевтами. Опыты показали, что единственная доза нового препарата Zolgensma обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена на его функциональную копию. Итогом становится нормальная выработка специфического белка и последующее исцеление. Пациенты начинают самостоятельно дышать без аппарата искусственной вентиляции легких, существенно улучшаются моторные навыки (способность сидеть, вставать, ходить). В ряде случаев отмечается полное соответствие нормальному возрастному развитию.
Программа бесплатного распределения этого лекарства, уже названного "самым дорогим в мире", будет действовать в странах, где продажи препарата пока не были одобрены. На данный момент продажи лекарства разрешены только в США. Стоимость одной дозы составляет 2,1 млн долларов.
Как отмечает The Wall Street Journal, эта в ходе лотереи бесплатно смогут распределять около 100 доз в год. Дважды в месяц независимая комиссия будет тянуть жребий среди заявок, поданных врачами. Критики это инициативы называют схему "неуместной" и "очень жестокой". Ведь только в Европе около 1,6 тыс. детей страдают от самой тяжелой формы СМА.
"Родители предпочли бы программу, которая в первую очередь учитывала бы степень необходимости препарата", – отмечают они.
Однако представитель Novartis заявил, что компания выбрала такой подход, поскольку введение сложных критериев отбора может ущемить права некоторых пациентов. Отметив, что распределение дорогостоящего препарата всегда является "тяжелой этической дилеммой", представитель компании с сожалением констатировал, что идеального решения пока не существует. Препарат выпускается в очень ограниченном количестве на единственной фабрике, и компания вынуждена делать ставку на американский рынок, где это лекарство уже разрешено.
Возможно, ситуация изменится с открытием еще двух производств, запуск которых запланирован на следующий год.
Швейцарская фармацевтическая компания Novartis получила одобрение США на генотерапевтическое средство Zolgensma от спинальной мышечной атрофии для детей до двух лет. Это самый дорогой препарат в мире — одна инфузия обойдется примерно в 2,125 млн. долларов.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило использование швейцарского препарата Zolgensma. Это первое в мире генотерапевтическое средство для детей до двух лет со спинальной мышечной атрофией (SMA), включая пациентов, у которых симптомы еще не проявились.
Заболевание часто приводит к параличу, затруднению дыхания и смерти в течение нескольких месяцев после рождения, особенно при первом, самом тяжелом типе недуга. В США на каждые 10 тысяч новорожденных приходится около одного ребенка, страдающего SMA, причем в 50-70% случаев это заболевание первого типа.
«Это потенциально новый стандарт лечения младенцев с наиболее тяжелой формой SMA», — говорит доктор Эммануэль Тионгсон, педиатрический невролог из Лос-Анджелеса.
При этом одна инфузия препарата обойдется примерно в 2,1 миллиона долларов. Руководители компании Novartis, которым принадлежит лекарство, отстаивают эту цену, утверждая, что, к примеру, лечение похожим препаратом — Spinraza компании Biogen, обойдется на несколько сотен тысяч дороже.
Как добавили в Novartis, на сегодняшний день лечение прошли более 150 пациентов. Однако в публичном доступе есть данные только клинического испытания — из 21 ребенка в тестовой группе 19 смогли двигать головой и самостоятельно сидеть. Один ребенок из группы погиб, еще один — прекратил участие в испытании.
Взято с : https://hightech.fm/2019/05/26/zolgensma/amp
