Самый дорогой в мире препарат (лекарство)
Тяжело об этом говорить, особенно писать ... но надо
***
Девочка из Уфы, больная спинальной мышечной атрофией, выиграла в лотерею бесплатную дозу препарата «Золгенсма» — самого дорогого лекарства в мире. Об этом сообщает РБК.
«Мы узнали о лотерее осенью от невролога Айгуль Еникеевой, сдали анализы, собрали документы, вчера только узнали, что получим лекарство. Слов не было, плакали от счастья», — сообщила мама девочки Мария Хайруллина.
По ее словам, до выигрыша в лотерею семья самостоятельно вела сбор средств. За несколько месяцев удалось собрать более ₽10,3 млн.
Самый дорогой в мире препарат будут распределять бесплатно по принципу лотереи
Швейцарская фармацевтическая компания Novartis AG запустила программу бесплатного распределения самого дорогого в мире препарата для лечения спинальной мышечной атрофии у детей Zolgensma.
Эта программа будет действовать в странах, где продажи препарата пока не были одобрены. На данный момент продажи Zolgensma были разрешены только в США, где стоимость одноразового препарата составляет $2,1 млн.
Как отмечает The Wall Street Journal, эта программа похожа на лотерею. AveXis, дочерняя компания Novartis, которая производит Zolgensma, будет бесплатно выделять около 100 доз препарата в год, если это позволит производство.
При этом только в Европе предположительно около 1,6 тыс. детей страдают от самой тяжелой формы спинальной мышечной атрофии. Раз в две недели независимая комиссия будет тянуть жребий среди заявок, поданных врачами.
Такой подход к распределению препарата необычен, пишет WSJ. Обычно фармацевтические компании рассматривают каждый запрос отдельно. Компании также часто направляют соответствующих требованиям пациентов на клинические испытания.
Программа Novartis подверглась критике некоторых групп защиты пациентов. Один из основателей британской организации TreatSMA, которая отстаивает права людей со спинальной мышечной атрофией на доступ к лечению, Кацпер Русински назвал такой подход "очень жестоким". "Они заставляют пациентов соревноваться. Кто будет счастливчиком? Это не поможет", - заявил он.
В настоящий момент Zolgensma производится на единственной фабрике в США.
Novartis надеется открыть ещё два предприятия по его производству в следующем году. По словам представителя компании, это позволит обеспечить препаратом всех соответствующих требованиям пациентов за пределами США.
Novartis получила разрешение на продажу препарата в Соединенных Штатах в конце мая 2020 года.
Несмотря на его стоимость, уровень продаж был высоким. Фармацевтическая компания указывала, что в долгосрочной перспективе её одноразовый препарат стоит дешевле, чем Spinraza, который должен приниматься в течение всей жизни.
***P.S. Поиск по Пикабу показал, что подобный пост был год назад - кому надо баньте.
Радуюсь за эту девочку (ТС).