Метод редактирования генома CRISPR-Cas испытан на человеке⁠⁠

Исследователи научились создавать искусственные генетические конструкции, содержащие ген, кодирующий направляющую РНК, которая высокоспецифично распознает целевой участок ДНК, и фермент, расщепляющий ДНК. С помощью CRISPR/Cas можно вносить точечные мутации, встраивать в определенные места новые гены или, наоборот, удалять участки нуклеотидных последовательностей, исправлять или заменять фрагменты генов.

Создание системы CRISPR/Cas немедленно вызвало настоящий шквал работ с ее использованием, в том числе, в России. В Новосибирске эту технологию наряду с другими системами редактирования геномов применяют в лаборатории эпигенетики развития Института цитологии и генетики СО РАН для создания клеточных моделей нейродегенеративных и сердечно-сосудистых заболеваний человека. В Москве редактированием генома с помощью системы CRISPR/Cas занимаются в Институте биологии гена РАН, Институте молекулярной генетики РАН, в Сколковском институте науки и технологий под руководством профессора. К. В. Северинова.

Недавно в журнале Nature была опубликована работа, в которой описаны клинические испытания системы CRISPR/Cas. Ученые из Сычуаньского университета (Китай) ввели пациенту с раком легких Т-лимфоциты, содержащие отредактированные гены. Исследователи изъяли Т-лимфоциты из крови пациента и с помощью CRISPR-Сas «выключили» в них ген, кодирующий белок PD-1 (белок программируемой клеточной смерти, programmed cell death protein 1). Этот белок предотвращает активацию Т-лимфоцитов, не позволяя им атаковать раковые клетки, которые этим беззастенчиво «пользуются» и продолжают бесконтрольно размножаться.

Т-Лимфоциты с отредактированным геномом некоторое время культивировали in vitro, чтобы увеличить их количество, а затем ввели обратно больному. В первую очередь, эти испытания должны подтвердить или опровергнуть безопасность для больного такого вмешательства. Но есть и надежда на то, что иммунные клетки с «выключенным» PD-1 будут достаточно эффективно атаковать клетки опухоли, что это даст клинический эффект.

Раньше уже проводились достаточно успешные клинические испытания на больных ВИЧ, в которых использовалась другая технология редактирования генома – метод «цинковых пальцев». Но метод CRISPR/Cas, как предполагается, должен быть проще и эффективнее.