Про самый дорогой препарат в мире (Zolgensma) и генную терапию⁠⁠

На пикабу есть целая волна постов и комментариев о стоимости данного препарата (2,1 млн $ за одну инъекцию).

Но я предположу, что далеко не все осознают, что это за серия препаратов, которая началась в 2012 с выхода на рынок препарата Glybera (его начальная стоимость была 1,6 млн $):

Пока одни врачи (на полном серьёзе) в качестве лечения могут порекомендовать вам принять обряд крещения и помолиться специально обученными молитвами, другие врачи создают наше будущее. А будущее уже давно переместилось в область молекулярной биологии. И данный ряд препаратов добавляет рабочие гены непосредственно в наши функционирующие клетки. Это очень сложно, долго, дорого и технологично.

Первый в мире препарат (Glybera, зарегистрирован в Евросоюзе в 2012 г.) доставлял в клетки рабочие копии гена липопротеинлипазы - это фермент, который расщепляет крупные фракции жира в крови и утилизирует их в ткани, при его недостатке может развиваться панкреатит. За всё время была продана всего одна доза препарата, ещё 3 оставшихся дозы были в 2017 году введены пациентам за символические 1 евро, и проект закрыли. Стоит отметить, что при данном заболевании можно использовать для лечения постоянную заместительную терапию, она тоже не дешевая, но не делает препарат единственным вариантом.

Следующий препарат (Luxturna, зарегистрирован в США в 2017 г.) Он применяется в лечении некоторых видов прогрессирующей слепоты. К сожалению, информацию о количестве продаж мне найти не удалось (только стоимость - 425 тыс $ за один глаз на март 2018 г.)

И вот, в 2019 году одобрен к применению препарат Zolgensma. Даже не смотря на столь высокую стоимость, его закупают и применяют, в том числе и в России для лечения спинальной мышечной атрофии.

Кстати, про православных врачей я упомянул выше не просто так, в том числе и они обуславливают такую высокую стоимость данных препаратов. Я имею ввиду этическое отношение общества к вопросам генетики в целом. Всё это отражается в законодательстве, делая и без того дорогие исследования, дороже в разы. Можно привести в пример эксперимент Элизабет Пэрриш, она в 2015 г. сделала генную модификацию своих клеток крови, но для этого пришлось лететь в Колумбию, т. к. подобные манипуляции в США запрещены законодательно. Кстати, если кто-то захочет прочитать про неё, делайте это только в первоисточнике - на сайте BioViva, лаборатории в которой она работает, т. к. журналисты понаписали про неё просто запредельную бредятину, которая сейчас висит на тысячах сайтах для домохозяек и прочих дзенах.

И ещё о стоимости, только оформление выхода на рынок в Европе препарата Glybera (лицензии, права и т. п.) обошлось в 31 млн. евро. Будем надеяться на скорое и быстрое развитие этого типа препаратов.